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La SLA, Sclerosi Laterale Amiotrofica, è una tremenda malattia degenerativa che distrugge, con il passare del tempo, i motoneuroni, ovvero le cellule chiamate a sostenere la motilità volontaria.
I sintomi iniziali di solito sono una paralisi ad una parte del corpo. Nel giro di poche settimane la paralisi si diffonde ad altre parti del corpo, fino a diventare completa.
Purtroppo, nell’arco di qualche anno, anche parlare, deglutire e respirare diventano azioni difficili.
Finalmente una cura contro la SLA!
L’età media dell’insorgenza della malattia va dai 50 ai 70 anni d’età e l’ipotesi è che vi sia una predisposizione genetica. Ma non ci sono molte certezze sulle cause, al momento.
Uno studio internazionale, che ha coinvolto anche l’Ospedale Molinette di Torino e riportato sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine, ha fatto una scoperta rivoluzionaria.
Grazie ad un nuovo farmaco, Tofersen, si può avere un rallentamento e in alcuni casi una vera e propria inversione della progressione della malattia e della sua degenerazione.
Il Tofersen, un oligonucleotide antisenso (Aso), agisce selettivamente sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata.
La terapia avviene tramite puntura lombare.
Tofersen, il nuovo farmaco contro la SLA
Il farmaco Tofersen è un oligonucleotide antisenso che agisce selettivamente sull’RNA messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata.
Viene somministrato attraverso puntura lombare ed è molto ben tollerato. Gli effetti positivi sulla malattia sono evidenti già durante il primo anno di cura e sono persistenti nel tempo.
L’aspettativa di vita delle persone affette da SLA è di tre-cinque anni dal momento dell’insorgenza dei sintomi.
Grazie a questa nuova scoperta, se questo farmaco continuerà a funzionare sulla regressione della malattia, si potrà ricominciare a sperare. È un importantissimo passo avanti nella ricerca.
