Ogni anno in Italia 5.800 persone sono colpite da mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo. Fortunatamente, le diverse terapie innovative sviluppate di recente, hanno prolungato significativamente la sopravvivenza dei pazienti, arrivando in molti casi a cronicizzare la malattia.
Mieloma multiplo, aumenta significativamente la sopravvivenza dei pazienti
Come spiegato degli esperti, in vent’anni la sopravvivenza mediana è passata da circa 36 mesi a 7 anni. Gli immunomodulanti hanno cambiato completamente le prospettive di cura e, se utilizzati in combinazione con farmaci quali ad esempio gli inibitori del proteasoma e gli anticorpi monoclonali, rappresentano la vera e propria “spina dorsale” del trattamento, dalla prima linea a quelle successive.
E le CAR-T, che costituiscono il fronte più avanzato dell’immunoterapia, stanno evidenziando risultati molto importanti nei pazienti pretrattati, con circa l’80% vivo a un anno rispetto a un’aspettativa di vita che non superava i 9 mesi.
“Il mieloma multiplo è una malattia tipica dell’anziano, l’età media alla diagnosi essendo pari a circa 70 anni – ha affermato Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia ‘L. A. Seràgnoli’, dell’Irccs Sant’Orsola-Malpighi e Professore Ordinario di Ematologia presso l’Università degli Studi di Bologna – In circa un terzo dei casi la patologia può esordire senza sintomi, mentre nei restanti due terzi i dolori ossei associati alla patologia scheletrica sono i sintomi più comuni”.
Il professor Cavo ha poi continuato: “L’innovazione terapeutica negli ultimi 20 anni è stata rappresentata dall’introduzione di farmaci con azione diretta verso le plasmacellule e il ‘microambiente midollare’, primi tra tutti gli immunomodulatori”. E ancora: “Le opzioni terapeutiche disponibili nelle varie fasi della malattia si sono espanse considerevolmente, e ciò si è tradotto in un significativo miglioramento dell’attesa di vita dei pazienti“.
Mieloma multiplo, dalla Fda via libera alla prima cura Car-T
La Food and drug administration, l’autorità regolatoria del farmaco degli Stati Uniti d’America, ha approvato la prima terapia Car-T per i pazienti con mieloma multiplo. A darne notizia è stato ancora Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia ‘Seràgnoli’ e dell’Irccs Sant’Orsola-Malpighi, durante un webinar proprio sul mieloma multiplo.
La terapia Car-t servirà per tutti coloro che non hanno avuto effetti dai trattamenti svolti in precedenza. Più nello specifico, si tratta di una cura personalizzata che usa un certo tipo di globuli bianchi del paziente, i linfociti T, che vengono “ingegnerizzati” e aiutano a combattere il mieloma. I linfociti T infatti vengono raccolti e modificati per includere un nuovo gene che facilita l’uccisione delle cellule del tumore.
“È il primo prodotto con cellule Car-T approvato dall’agenzia regolatoria Usa per il mieloma multiplo come terapia per pazienti triplo refrattari che non hanno avuto effetti dalle tre principali classi di farmaci”, ha spiegato Cavo, che ha poi precisato come per l’arrivo in Europa sia necessaria “la successiva approvazione di Ema e poi la rimborsabilità del Servizio sanitario nazionale da parte di Aifa”.
Il professor Cavo ha poi sottolineato come sia in arrivo anche un “secondo prodotto” basato su Cart-T, sempre per i pazienti con mieloma multiplo.
