Staminali: terapia genica fa guarire 6 bambini

Staminali: terapia genica fa guarire 6 bambini

Grazie alle staminali e alla terapia genica sono stati guariti 6 bambini dalla sindrome di Wiskott-Aldrich e dalla leucodistrofia metacromatica, malattie genetiche ritenute incurabili

da in Cellule Staminali, DNA, Malattie
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    Le staminali, con la terapia genica, sulla quale il dibattito scientifico è acceso con la ricerca che nel frattempo va avanti, ha permesso la guarigione di 6 bambini da malattie genetiche che fino a questo momento erano ritenute non curabili. Si tratta di una cura trovata da Telethon, in collaborazione con il San Raffaele di Milano. Si è riusciti a bloccare all’origine la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica.

    I ricercatori si sono serviti del virus dell’hiv, da cui sono stati eliminati gli elementi pericolosi, per diffondere i geni corretti in tutte le cellule. Il trattamento è stato messo a punto nel 2010 grazie all’uso delle staminali, che, visto che si moltiplicano continuamente, riescono a garantire la permanenza del genoma sano.

    Il virus dell’hiv ripulito riesce a penetrare efficientemente nel nucleo delle cellule, per inserire il gene corretto. Si è trattato di utilizzare soltanto il 10% del genoma dell’hiv originale, che non provoca destabilizzazioni nell’organismo e non fa correre il rischio di provocare altre malattie.

    E’, in pratica, un virus reso inoffensivo, che riesce ad agire insieme alla terapia genica, quando il dna di una cellula difettosa viene corretto per mezzo dell’introduzione di un gene sano messo a punto in laboratorio.

    La sindrome Wiskott-Aldrich determina un deficit del sistema immunitario e delle piastrine del sangue. La leucodistrofia metacromatica provoca la paralisi progressiva, anche del cervello. I 6 piccoli pazienti si sono potuti avvalere delle staminali ricavate dal loro midollo osseo e non hanno avuto problemi di rigetto.

    Si tratta di un bambino libanese di 4 anni e mezzo, di un altro americano di 3 anni e mezzo, di un altro ancora egiziano di 3 anni e poi di un piccolo romano di 9 anni, di un turco di 4 e di uno statunitense di 3.

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