Nuovi farmaci e progetti per combattere le malattie rare della retina

Nuovi farmaci e progetti per combattere le malattie rare della retina

Esperti provenienti da alcuni dei migliori ospedali italiani fanno parte di un progetto ideato dall’Istituto no profit Magi per poter studiare e contrastare le malattie genetiche rare della retina

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    Le malattie rare che colpiscono la retina potranno essere sconfitte grazie a nuovi progetti e farmaci sperimentali. Tra le patologie prese in considerazione vi sono la retinite pigmentosa, il glioma delle vie alte, la malattia di Stargardt. Tutte hanno origine genetica, sono rare e provocano dei problemi che in alcuni casi sono irreversibili, come la cecità che rappresenta l’esito finale. Per poter contrastare queste patologie studiosi italiani daranno il via ad un progetto sperimentale che oltre ad avere come scopo lo sviluppo di farmaci vedrà la creazione di un network specifico per agevolare i pazienti nei tempi, quindi nella diagnosi precoce, ma anche nell’assistenza e nella riabilitazione. Un progetto importante a cui parteciperanno esperti dei migliori ospedali italiani: il dottor Matteo Bertelli genetista, fondatore e presidente di Magi; il dottor Benedetto Falsini, oculista del Policlinico Gemelli di Roma; la dottoressa Chiara Pierrottet, oculista dell’ospedale San Paolo di Milano; la dottoressa Marta Oldani, oculista dell’ospedale Sacco di Milano, e il dottor Francesco Parmeggiani, ricercatore dell’Università di Ferrara.

    Il progetto sperimentale

    progetto sperimentaleL’Istituto no profit Magi ha promosso e ideato questo progetto sperimentale per poter aiutare i pazienti affetti da malattie rare della retina, che porterà avanti, come già detto, con l’aiuto di esperti italiani provenienti da alcuni dei migliori ospedali. In cosa consiste nello specifico questo progetto? Innanzitutto si svolgerà uno studio su tre sostanze specifiche, di cui due di origine naturale. Una è un fungo e l’altra è un derivato dal crocus sativus, ossia lo zafferano. Quest’ultima in particolar modo è al centro di una sperimentazione farmacologica attualmente in atto che coinvolge pazienti affetti dalla malattia di Stargardt, che consiste in una forma ereditaria di degenerazione maculare che colpisce appunto la retina. Lo studio sta evidenziando l’efficacia dello zafferano nel contrastare o rallentare la patologia (gli studiosi sono giunti alla fase due della ricerca). Un secondo studio ha preso in considerazione l’uso e l’efficacia di una proteina (scoperta eccezionale della studiosa Rita Levi Montalcini), il Nerve grow factor (Ngf), su un’altra patologia rara che colpisce la retina, il glioma ad alte vie. Sino ad ora anche i risultati di questa ricerca sono stati più che positivi. Presso l’ospedale San Paolo di Milano si sta studiando l’efficacia di una sostanza, la miriocina, presente in un fungo, nei confronti della retinite pigmentosa.

    Sino ad ora gli studi si stanno conducendo sugli animali, sperando che in futuro prossimo si possa sperimentare anche sull’uomo.

    Un network al servizio dei pazienti

    network servizio pazientiAll’interno del progetto vi è anche la creazione di un apposito network, che sarà a disposizione dei pazienti. Una rete che avrà il compito di creare un registro con tutte le patologie genetiche e rare della retina, che permetterà ai pazienti di avere delle visite più veloci e quindi delle diagnosi più precoci. Saranno seguiti in tutto e per tutto grazie a degli esperti con i quali potranno confrontarsi, avere delle consulenze, un’assistenza e riabilitazione familiare. Inoltre questi pazienti potranno essere inseriti nei vari studi e trial clinici per poter sperimentare e creare nuovi farmaci e terapie specifiche.

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