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Malattie rare: nuove cure nelle CAPS

Malattie rare: nuove cure nelle CAPS

Le Malattie Rare sono sempre più al centro della ricerca medica per l'individuazione di farmaci che siano adatti a trattare disturbi fino a poco tempo fa parzialmente non seguiti con particolare profondità: in questo caso parliamo delle CAPS, per cui sembra essere stata scoperta una sostanza che interviene sulla gestione dell'interleuchina

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    Malattie Rare

    Sempre più spesso ormai si sente parlare anche sulla stampa comune delle Malattie Rare, questo certo non è che un grande vantaggio, opera del coinvolgimento mediatico e culturale che le associazioni per le Malattie Rare con impegno e dedizione continuano a prestare e a spendere.

    Ora che le notizie possono avere canali di diffusione è importante fare in modo che siano usati bene, è il caso delle informazioni sulle nuove terapie, come quella che andremo a trattare oggi, per le sindromi periodiche associate alla criopirina definite appunto CAPS; raramente capita di sentire parlare di queste malattie, si tratta di sindromi rarissime.

    Un nuovo passò è quello compiuto dalla ricerca farmacologica, che ha individuato nel canakinumab, un farmaco biologico, potenzialmente un farmaco attivo per il trattamento di queste sindromi rarissime. Il farmaco ha ricevuto in questi giorni l’approvazione da parte del Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) in attesa della conferma da parte dell’EMEA.

    Le CAPS sono sindromi che colpiscono circa 2.500 persone nell’Unione Europea stando a quelli che sono considerati i dati ufficiali delle malattie, anche se non in tutti i casi la diagnosi è completa. I sintomi della malattia si presentano su base genetica fin dalla prima infanzia.

    Si tratta di malattie come sordità, deformazioni ossee, congiuntiviti, febbre, mal di testa, dolori reumatici, erosione delle articolazioni progressiva, fino a diventare vere e proprie cause di invalidità, con lo sviluppo in alcuni pazienti della amiloidosi, una malattia in cui l’accumulo di proteine può compromettere i reni fino all’insufficienza renale e alla morte. La malattia colpisce il processo di riassorbimento delle interleuchine, per cui diventa molto grave progressivamente.


    Il farmaco canakinumab interviene sull’interleuchina 1-beta
    normalizzandone la produzione: si tratta di un anticorpo monoclonale che permette nel 97% dei casi la remissione della CAPS. Lo studio completo è stato pubblicato dal New England Journal of Medicine.

    Alcune informazioni fanno riferimento a contenuti di Intopic.Salute

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