Leucodistrofia pediatrica: dalle staminali forse la cura risolutiva

Leucodistrofia pediatrica: dalle staminali forse la cura risolutiva

Saranno le cellule staminali a farci sconfiggere gravi malattie rappresentate dalla scarsa formazione di mielina a livello cerebrale salvando tantissimi bambini da fine prematura certa

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    Cellule Staminali

    Sembra fantascienza ma non lo è, siamo di fronte ad uno degli ultimi e più stupefacenti progressi scientifici in campo pediatrico e neonatale finalizzato a risolvere uno dei temi più angoscianti e spinosi del nostro tempo, alcune malattie rare dei bambini per errata produzione di mielina che a livello cerebrale si concretizza con una serie errata di informazioni fra neuroni con progressiva paralisi, invalidità spesso totale fino alla morte di questi piccoli pazienti; una malattia fra tutte forse la più diffusa, causata da questa anomalia per lo più congenita, è la leucodistrofia pediatrica.

    Non vogliamo certo dire con questo che la scienza ha posto fine a queste disastrose malattie, vogliamo però con grande piacere ed enorme soddisfazione di fronte ai progressi in ambito scientifico che meriterebbero più attenzione da parte delle Istituzioni rispetto a quanto ne abbiano fino adesso, che uno studio dell’University of Rochesgter Medical Center in America è giunto alla conclusione che in un futuro molto più prossimo di quanto si immagini, probabilmente basterà un’iniezione di cellule staminali immediatamente dopo la nascita di quei bambini di cui si presuma la predisposizione genetica o che siano già in uno stadio iniziale della malattia e si sarà in grado di rimediare ai difetti dell’intero sistema nervoso centrale, coinvolgendo nella terapia anche il cervello ed il midollo spinale.

    Continuiamo a considerarle le malattie da disturbi della mielina rare ma sono tali se si contano i pazienti affetti da ogni singola patologia, ma nell’insieme tutte le malattie determinate da disturbi della formazione della mielina sono tutt’altro che infrequenti, anzi, a farne le spese sono migliaia e migliaia di piccoli pazienti in tutto il mondo. Ad esempio, l’adrenoleucodistrofia che coinvolse Lorenzo Odone morto meno di un mese fa e sul quale si sollevò un polverone medico e mediatico insieme, anche a proposito del famoso Olio di Lorenzo, ne è un esempio, anche questa malattia ha la sua origine nella scarsa quantità di mielina.

    La speranza: le cellule staminali

    Oggi la vera speranza che si apre ai nostri occhi è rappresentata dalle cellule staminali che già sperimentalmente sta dando buoni risultati, visto che le cavie trattate con staminali alla nascita non solo sono migliorate ma alcuni di questi animaletti è persino giunto ad un livello di totale asintomaticità il che potrebbe indurre a pensare di essere vicini alla sconfitta o quasi del la malattia.

    “Da quattro topolini una speranza per sconfiggere malattie degenerative oggi letali”. Cosi’ Giuseppe Novelli, docente di genetica all’universita’ di Roma Tor Vergata, commenta lo studio sui ‘topi tremanti’. “Un lavoro che ha ottenuto un risultato straordinario, e che potrebbe rappresentare l’inizio di un cambiamento nella lotta a patologie oggi incurabili”, aggiunge il genetista italiano, raggiunto telefonicamente negli Stati Uniti. A rendere particolarmente interessante lo studio, condotto su topi mutati, non e’ solo il fatto che alcuni degli animali siano stati guariti dalla terapia sperimentale.

    “Il gruppo di Steven Goldman ha usato cellule staminali fetali che una volta iniettate non rischiano di diventare tumorali, pericolo che invece esiste con le embrionali”. Inoltre “e’ molto interessante l’impiego di siti multipli per somministrare le cellule. Abbiamo visto, infatti, che e’ fondamentale dove e quando avviene il trapianto. Il tessuto che riceve le staminali ne influenza il destino e, quindi, la capacita’ di funzionare. L’idea di aver usato siti multipli, e aver dimostrato che la terapia ha funzionato in alcuni topolini, di fatto indica che questo approccio e’ fruttuoso”.

    Dunque, se fosse questa la strada del successo per tanti piccoli malati ci si auspica che la si possa esportare al più presto sui piccoli pazienti, senza perdere tempo, ogni giorno guadagnato, probabilmente, è scandito da tante vite salvate da un futuro straziante.

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