Leucemia: dagli USA un farmaco per curarla con la terapia genica. In una sola dose

Dagli Stati Uniti arriva una buona notizia: è stato approvato il primo farmaco basato sulla terapia genica, per curare la leucemia. Vediamo come funziona questo medicinale, quali sono i suoi effetti collaterali e chi potrà utilizzato per sconfiggere questa terribile malattia.

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    Ora c’è un nuovo farmaco per curare la leucemia: si tratta di Kymriah, un medicinale che si basa sulla terapia genica. È appena stato approvato dalla Food and Drugs Administration, negli Stati Uniti, e rappresenta una nuova arma per combattere una delle forme più comuni della malattia nei bambini, la leucemia linfoblastica acuta (LLA). Ecco come funziona il nuovo farmaco, e chi potrà utilizzarlo.

    Nuovo farmaco per combattere la leucemia

    Negli USA è in arrivo una svolta davvero fondamentale per la medicina. È da poco stato approvato il farmaco Kymriah, prodotto dalla casa farmaceutica Novartis. Si tratta di un medicinale che utilizza la terapia genica per esplicitare i suoi effetti.

    È sufficiente una sola dose di questo farmaco per combattere la leucemia linfoblastica acuta. Si tratta di una novità che segna un passo avanti notevole nella lotta contro questo tipo di malattie.

    Come funziona la terapia genica?

    Come prima cosa, bisogna capire il funzionamento della terapia genica. Si tratta di un tipo di cura che utilizza il materiale genetico, contenuto nelle nostre cellule, per combattere alcune malattie. Alcuni geni vengono prelevati dal paziente, modificati appositamente e poi reintrodotti nell’organismo.

    In questo caso, nei pazienti vengono prelevati i linfociti T, ovvero le cellule del sistema immunitario deputate all’individuazione di eventuali cellule tumorali. Dopo il prelievo, i linfociti T vengono geneticamente modificati.

    Al loro interno viene introdotto un gene contenente una specifica proteina (CAR, ovvero recettore antigenico chimerico). Grazie al suo aiuto, i linfociti T sono in grado di riconoscere e distruggere le cellule tumorali che provocano la leucemia, e che hanno uno specifico antigene (CD19).

    Quindi non resta che infondere nuovamente i linfociti T modificati nell’organismo del paziente e attendere che la terapia faccia effetto.

    La sperimentazione del medicinale

    I risultati ottenuti dalla sperimentazione che ha preceduto l’approvazione della FDA sono davvero incoraggianti. Su 63 pazienti che hanno ricevuto il trattamento, ben l’83% ha riscontrato la piena guarigione nei 3 mesi seguenti l’infusione. Ovvero ben 8 pazienti su 10.

    Effetti collaterali del farmaco

    Purtroppo, il farmaco non è privo di effetti collaterali, anche importanti. Il principale è la sindrome da rilascio di citochine, che provoca disturbi quali influenza, febbre alta, problemi neurologici, infezioni acute, ipotensione, ipossia e insufficienza renale acuta.

    Quanto costa l’iniezione?

    Altra nota dolente è il costo della terapia. Sebbene preveda un’unica iniezione, il costo si aggira attorno ai 475.000 dollari a paziente. Naturalmente bisogna ricordare che la nuova terapia si completa con quest’unico procedimento, quindi si vanno ad azzerare tutti gli altri costi previsti con le terapie standard (l’ospedalizzazione, la chemioterapia, i farmaci, ecc…).

    Chi potrà ricevere il farmaco?

    La cura in questione è studiata appositamente per i giovani pazienti malati di leucemia linfoblastica acuta. I primi a poter ricevere il farmaco sono dunque i ragazzi sotto i 25 anni, che non hanno reagito positivamente alle altre cure – attualmente si usa la chemioterapia.

    Che cos’è la leucemia linfoblastica acuta?

    La leucemia linfoblastica acuta è una patologia del sangue (più precisamente un tumore ematologico). Esordisce a seguito di un accumulo di linfociti all’interno del midollo osseo, delle cellule del sangue e di altri organi. Ha uno sviluppo molto veloce.

    Questo tipo di leucemia è relativamente rara – in Italia si parla di 1,6 casi ogni 100.000 uomini e 1,2 casi ogni 100.000 donne. Ma è anche il tumore pediatrico più frequente. Nei bambini dagli 0 ai 14 anni rappresenta l’80% delle leucemie e il 25% dei tumori.