Ipercolesterolemia: un nuovo farmaco per le forme rare

Ipercolesterolemia: un nuovo farmaco per le forme rare

Grazie ad un nuovo farmaco, la lomitapide, i pazienti affetti dalle forme rare di ipercolesterolemia possono essere trattati

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    Le forme rare di ipercolesterolemia e, finora, considerate incurabili, possono essere trattate grazie ad un nuovo farmaco. Alcune forme di tale patologia sono di tipo omozigote, ossia a livello genetico, che in questo specifico caso presenta un’alterazione di entrambe le copie del gene, e di conseguenza una forte riduzione o assenza dei recettori delle LDL (lipoproteine). La mancanza di questo recettore provoca un aumento di queste lipoproteine nel sangue, che non si legano al proprio sito recettoriale e non vengono inglobate e scomposte dalla cellula.

    Secondo le statistiche sono veramente tante le persone affette da queste forme di ipercolesterolemia: circa 6.000 nel mondo, e un centinaio in Italia. Come spiega il prof. Cesare Sirtori, preside della Facolta’ di Farmacia dell’Universita’ di Milano e direttore del Centro Universitario Dislipidemie dell’Azienda Ospedaliera Niguarda Ca’ Granda , questi pazienti non rispondono alla normale terapia prescritta per contrastare gli alti livelli di colesterolo nel sangue.

    Grazie al nuovo farmaco, la lomitapide, è possibile curare anche queste persone; inoltre risulta ottimo per trattare un altro tipo di patologia rara: la chilomicronemia. Quest’ultima è dovuta ad un aumento dei trigliceridi in circolo, che purtroppo, possono causare anche delle pancreatiti fatali. Grazie alla lomitapide anche le forme rare che non rispondono alla terapia con le statine, i classici farmaci usati in questi casi, possono essere curate. Questa sostanza riesce a far scendere i valori del colesterolo in circolo grazie alla sua azione inibitoria sulla Mtp (microsomal transfer protein) che assembla colesterolo e trigliceridi nel fegato.

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