Amaurosi congenita di Leber: ad un passo dalla guarigione

Amaurosi congenita di Leber: ad un passo dalla guarigione

Una malattia congenita gravissima, l'amaurosi congenita di Leber, che ben presto porta alla cecità oggi potrebbe essere sconfitta mediante la terapia genetica grazie ad un lavoro congiunto italo-americano

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    Una malattia ereditaria e anche molto grave, l’amaurosi congenita di Leber, che detta così, dirà anche poco ma per chi vi soffre, ovvero tre persone ogni 100 mila abitanti che si ritrova da adulto del tutto cieco, la patologia è tutt’altro che sconosciuta. La buona notizia pero’ è che oggi, grazie alla teoria genetica, le speranze di guarire da questa terribile patologia cominciano a profilarsi all’orizzonte. A fornire gli elementi tutti necessari per far sperare in vere e proprie guarigioni a breve da questa malattia, un lavoro scientifico laborioso e complicato condotto dal Children’s Hospital di Philadelphia con la partecipazione di Telethon area di Genetica e Medicina diretto dal professore Andrea Bellabio e dal dipartimento di oftalmologia della seconda Università degli studi di Napoli.

    La cura potrebbe consistere nell’iniettare nello spazio esistente fra la retina e l’occhio un preparato che contenga il gene sano da inserire nell’organismo in grado di produrre quelle proteine la cui assenza determinano la grave anomalia congenita. Un lavoro promettente quello che conduce a questa metodica anche perché scevra da effetti collaterali e che nei soggetti volontari che si sono sottoposti al primo ciclo di terapia sperimentale ha determinato interessanti e promettenti miglioramenti clinici.


    E’ tuttavia importante, affermano i ricercatori, che si intervenga negli stati più precoci della malattia per sperare in una guarigione auspicabilmente certa.

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